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针对骨髓罕见疾病的潜在联合治疗可以改善治疗

发布时间:2019-07-12 12:09:32

针对骨髓罕见疾病的潜在联合治疗可以改善治疗 由James Ives评论,MPsychDec 19 2018 骨髓纤维化是一种严重且非常罕见的血液疾病,迄今为止治疗仅部分有效。其低发病率是仍然缺乏有效疗

  针对骨髓罕见疾病的潜在联合治疗可以改善治疗 由James Ives评论,MPsychDec 19 2018 骨髓纤维化是一种严重且非常罕见的血液疾病,迄今为止治疗仅部分有效。其低发病率是仍然缺乏有效疗法的原因之一。西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的H12O-CNIO血液学恶性肿瘤临床研究小组也包括来自12 de Octubre医院的专业人员,现在已经在Haematologica杂志上报道了其最新发现,为大幅改善铺平了道路。使用三药联合疗法治疗骨髓纤维化。涉及患者的临床试验已经开始运行。 该研究由JoaquínMartínez-López领导,由该部门的Miguel Gallardo协调。它基于药理学筛选过程,其中从患有骨髓纤维化的患者的细胞暴露于几种药物,包括推荐针对该疾病的一种治疗方法,ruxolitinib。结果表明,当与目前用于治疗其他疾病的尼罗替尼和泼尼松联合使用时,其有益效果得到增强。 骨髓纤维化影响骨髓干细胞,骨髓干细胞负责制造所有血细胞。其特征在于结缔组织的过量产生导致纤维化,并最终取代骨髓中的干细胞。这反过来迫使血细胞在骨髓外成熟,未成熟细胞甚至可以迁移到其他组织,如脾脏或肝脏。诊断时患者的平均年龄为65岁,尽管骨髓纤维化也发生在年轻人身上。治疗的生存期约为五年。 2005年可能是迄今为止在骨髓纤维化研究中取得的最重要进展:JAK2基因突变的发现,与2013年CALR突变的发现一起,解释了导致90%患者出现这种疾病的分子机制。 。 由于这一发现,开始使用ruxolitinib,其通过抑制JAK2分子的活性起作用。已经证明这种治疗在真性红细胞增多症和原发性血小板增多症中是相当有效的 - 涉及JAK2突变的病理学 - 但在骨髓纤维化中没有那么有效。 正如Gallardo解释的那样,“ruxolitinib是骨髓纤维化的推荐治疗方法之一,但是,虽然现在评估其在生存方面的有效性还为时尚早,但事实证明它只对一部分患者有效,甚至在这些患者中也是如此。 ,只是为了治疗某些症状“。 相关故事透明医院定价暴露出大规模波动,即使在数英里之内药剂师的后续行动也让患者在出院后受益新的恢复途径可以加快胰腺癌患者下一次治疗的时间面对这种情况,该论文的主要作者Alicia Arenas来自医院12 de Octubre,五年前开始探索已经用于其他疾病的其他药物的有效性,单独使用或与ruxolitinib联合使用。 该研究组选择了17种化合物,其作用机制或治疗作用可为骨髓纤维化提供潜在的治疗方法。研究人员对来自骨髓纤维化患者的样本进行了离体测试,并开始将细胞单独或多种组合暴露于不同的化合物。然后,他们测量了每种组合的有效性,并研究了每种化合物作用的生物学途径。 结果开始出现并且令人鼓舞。他们揭示,当治疗结合尼罗替尼,泼尼松和ruxolitinib时,“药物相互增强”,Gallardo解释说,从而“提高了效力”。 ruxolitinib的治疗益处。 正如Haematologica所解释的那样,作者将观察到的改善归因于尼罗替尼的抗纤维化作用与ruxolitinib的免疫调节作用和泼尼松对骨髓纤维化胚细胞的抗增殖作用的组合。泼尼松是一种皮质类固醇;和尼罗替尼用于治疗慢性粒细胞白血病。 基于联合治疗对骨髓纤维化的协同作用的发现,已经启动了I期临床试验以研究在患者中是否也观察到在细胞培养物中观察到的阳性结果。八家西班牙医院正在参加这项试验。 来源:HTTPS://www.cnio.es/en/news/publications/the-cnio-and-hospital-12-de-octubre-find-a-potential-new-combination-therapy-against-a-rare-疾病的最骨髓/