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雷帕霉素(西罗莫司)可有效治疗肾脏疾病

发布时间:2019-07-23 13:29:27

雷帕霉素(西罗莫司)可有效治疗肾脏疾病 2006年3月21日 加利福尼亚大学圣塔芭芭拉分校的科学家报告说,一种广泛使用的药物可能有效治疗肾脏疾病。他们描述了国家科学院院刊网络

  雷帕霉素(西罗莫司)可有效治疗肾脏疾病 2006年3月21日 加利福尼亚大学圣塔芭芭拉分校的科学家报告说,一种广泛使用的药物可能有效治疗肾脏疾病。他们描述了“国家科学院院刊”网络版的发现。 该药物是雷帕霉素,也称为西罗莫司,目前用作免疫抑制剂,有助于预防新移植肾脏的排斥反应。 美国有超过60万人,全世界有1200万人受到称为ADPKD的遗传性肾病的影响,ADPKD是常染色体显性遗传性多囊肾病的缩写。在美国,受ADPKD影响的个体数量大于囊性纤维化,肌营养不良症,血友病,唐氏综合征和镰状细胞贫血症的患病人数。该疾病的特征是囊肿增殖最终使其衰弱。肾脏,到50岁时,所有患者中有一半会导致肾功能衰竭。 目前尚无治疗方法可预防或减缓囊肿的形成,大多数ADPKD患者需要肾脏移植或终身透析才能生存,发现该实验室的实验室主任Thomas Weimbs解释道。 Weimbs是加州大学圣地亚哥分校的分子,细胞和发育生物学系的助理教授。 科学家们研究了雷帕霉素对小鼠的影响。 “当我们给患有PKD的小鼠施用雷帕霉素并随后观察他们的肾脏时,我们非常惊讶,”Weimbs说。 “肾脏较小,囊肿较小,并保留了其功能。” “我们已经知道导致PKD超过十年的基因突变,”Weimbs解释说。 “基因突变位于多囊蛋白-1蛋白的基因中。不幸的是,多囊蛋白-1的功能仍然知之甚少,这使得很难为这种疾病制定治疗策略。” Weimbs和他的研究小组发现,polycystin-1可以控制一种叫做mTOR的重要调节蛋白。多囊蛋白-1的缺陷导致mTOR过度活化。这反过来又导致肾细胞过度生长和增殖,导致数千个囊肿的形成,最终导致肾脏破坏。 幸运的是,mTOR的高效抑制剂是众所周知的。这种雷帕霉素药物最初是在20世纪70年代在复活节岛的土壤中发现的。它用于肾移植患者的免疫抑制,以防止新肾的排斥。 相关故事遗传特征的一致性被认为对延长肾移植物的保存至关重要第一次分子检测预测肾癌的治疗反应共同的酸反流药物与肾脏疾病风险升高有关Weimbs和他的同事们想知道用雷帕霉素治疗肾病患者。大多数肾移植患者将患病的肾脏保持在原位,移植的肾脏是额外的第三肾脏。因此,俄亥俄州克利夫兰诊所的同事David A. Goldfarb和Andrew Novick建议研究接受雷帕霉素治疗的移植患者,以帮助他们的身体接受新的肾脏。 该研究小组确定了一组由四名雷帕霉素治疗的患者,发现他们的多囊肾在两年内缩小了25%。对照组的多囊肾显示无变化。 “即使我们只有极少数患者,这个结果非常令人鼓舞,因为它指向了正确的方向,”Weimbs说。 Weimbs解释说,它首次显示了多囊蛋白-1和mTOR之间的联系,并强烈表明雷帕霉素可能是治疗PKD的有希望的药物。 “雷帕霉素已经临床批准用于其他用途,这将有助于该药物的未来临床试验。” Weimbs在论文中的共同作者是:加州大学圣地亚哥分校和分子与细胞生物学系的Jonathan M. Shillingford和Seng Hui Low; Claire H. Larson,俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰诊所勒纳研究所细胞生物学系; Ryan Hedgepeth,Andrew C. Novick和David A. Goldfarb,位于俄亥俄州克利夫兰克利夫兰诊所的Glickman泌尿学研究所;俄亥俄州克利夫兰凯斯西储大学儿科系的Noel S. Murcia和Nicole Brown; Chris A. Flask,俄亥俄州克利夫兰凯斯西储大学放射与生物医学工程系; Albrecht Kramer-Zucker和Gerd Walz,德国弗赖堡弗莱堡大学医院肾脏病学系;马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯大学医学院医学系的Klaus B. Piontek和Gregory G. Germino。 出处:http://www.ucsb.edu