当前位置:特区彩票论坛-特区七星论坛-特区七星彩票论坛 > 医学治疗 >

研究人员发现消除肌强直的化合物-肌营养不良的

发布时间:2019-05-24 15:52:38

研究人员发现消除肌强直的化合物 - 肌营养不良的症状 2007年11月16日 罗切斯特大学医学中心(URMC)的研究人员已经发现了一种可以消除小鼠肌强直 - 肌营养不良症状的化合物。该研究

  研究人员发现消除肌强直的化合物 - 肌营养不良的症状 2007年11月16日 罗切斯特大学医学中心(URMC)的研究人员已经发现了一种可以消除小鼠肌强直 - 肌营养不良症状的化合物。该研究在线发表在临床研究杂志上。 罗切斯特科学家能够设计出一种合成的基于RNA的分子,当注射到肌强直性营养不良的小鼠体内时,它可以恢复控制肌肉电活动的关键细胞机制或途径。在患有该疾病的人中,该功能基本上被禁用并且肌肉细胞不能正常放松。研究人员发现,一旦这条通路重新建立,正常的肌肉功能就会恢复。 “这项工作的重要性证明了这种遗传性疾病的一个基本方面,即使它已经非常成熟,也可以逆转这一概念,”医学博士,URMC神经肌肉疾病中心联合主任,高级作者研究。 “它鼓励我们相信疾病的其他部分也可以逆转。” 强直性肌营养不良 - 成人最常见的肌营养不良症 - 的特征是进行性肌肉萎缩和虚弱,特别是在小腿,手,颈部和面部。患有肌强直性营养不良的人长时间肌肉紧张(肌强直)并且在使用后不能放松某些肌肉。这种情况在手部肌肉中特别严重,并且可能导致人的锁定使其难以进行快速,重复的运动。因此,肌强直显着地干扰了人的工作和功能。肌强直症也是肌强直性营养不良的最早迹象之一,并且是医生通常认识到该疾病的症状。 五年前,桑顿和他在罗切斯特的同事们通过显示信使RNA(mRNA)帮助揭示导致疾病的遗传缺陷 - 负责将遗传信息传递出细胞核并进入细胞的主要部分。分子蓝图得到进行 - 负责疾病的症状。在患有肌强直性营养不良的个体中,错误的遗传“口吃”导致某种类型的mRNA的过量产生,这反过来又干扰其他重要的细胞功能,包括肌肉控制。 相关故事新方法使用荧光检测潜在致病形式的蛋白质新的抗炎化合物充当“浪涌保护器”以减少癌症生长通过测试开发来测量疼痛肌肉活动和放松的调节基本上是电的并且由小电荷的运动控制颗粒以非常可控的方式进出肌肉细胞。该电流经过非常特定的路径,包括一个称为氯离子通道的路径。在患有肌强直性营养不良的个体中,氯离子通道基本上是残疾的,导致肌肉中的电信号长时间保持“开启”,导致不稳定的肌肉控制 - 就像有人抓住另一只手并且不能放手一样。 罗切斯特团队与生物技术公司Gene Tools合作,创建了一种合成的基于RNA的化合物,可以恢复构建氯离子通道的适当遗传指令。当这种称为吗啉代的化合物注射到一组肌强直性肌营养不良的肌肉细胞中时,氯通道恢复,肌强直几乎消失,几周没有恢复。 “一旦我们将这种物质放入肌肉内,这种物质在细胞中就非常稳定,”该研究的第一作者,URMC神经学家Thurman Wheeler博士说。 “这种效果令人惊讶地延长,这使得它作为一种治疗方法可能更具吸引力。” 罗切斯特团队警告说,在这种新方法可以在人们身上进行测试之前,还需要做更多的工作。首先,需要开发一种更好的将化合物输送到全身的方法。然而,研究人员对结果感到鼓舞,并相信它最终可能是迈向突破性治疗疾病的一步。 “这项工作应该为肌强直性营养不良患者及其家人提供希望和鼓励,”桑顿说。 “这是一种渐进和衰弱的疾病,但有早期迹象表明有效治疗是可能的。看到像肌强直症在长时间存在后消失的问题肯定是一个充满希望的迹象。随着我们前进,我们不应满足于防止这种情况恶化。我们应该着眼于让它变得更好。“ 出处:http://www.urmc.rochester.edu/